首页  经济导报  新晨报  导报原创 山东  看天下  齐鲁大地  热点  财经  公司  车市  证券  金融  楼市  观点锐评         
山东财经网 - 看天下 - 我国科学家开发出基因编辑“安全剪刀” 瞄准攻克罕见病
我国科学家开发出基因编辑“安全剪刀” 瞄准攻克罕见病
加入时间:2019-6-12 14:14:40  来源:新华网

       新华社上海6月12日电(记者王琳琳)有着“神奇剪刀”之称的基因编辑技术被视作攻克人类绝症的利器。10日,国际学术期刊《自然》在线发表了我国科学家的最新成果,中科院脑智卓越中心杨辉团队及其合作者开发出一种编辑效果更精准的“安全剪刀”——ABE(F148A),缩短了攻克罕见病的临床试验时间。

  该团队首先对目前学术研究和临床上经常使用的多种基因编辑“剪刀”进行了全面检测,他们最新发现,现有“剪刀”不仅存在剪切“失误”风险,而且破坏了大量核糖核酸(RNA),具有较高致癌风险。

  人类已知罕见病有7000多种,全球患者数亿人,约95%的罕见病无有效治疗药物,一旦得病终生伴随。科学界正尝试用基因编辑技术解决罕见病难题。“理论上,利用基因编辑技术就能让患者重获健康。但由于剪切安全性无法保证,目前全球只有少数几种基因编辑‘剪刀’开始临床试验。”杨辉说。

  为大幅降低基因“剪刀”的失误率、同时不破坏核糖核酸,该团队开发出了一种“安全剪刀”——ABE(F148A),结果对比表明,“安全剪刀”不仅能够更加精准地剪切基因,而且不会“误伤”核糖核酸,致癌风险大大降低。

  业内专家认为,该基因编辑“剪刀”安全性更好,有望更快推向临床,第一步可用于治疗病情较严重的罕见病,例如地中海贫血、视网膜黄斑变性、遗传性耳聋等,而后可逐渐用于常见疾病治疗,例如心血管病、神经退行性疾病等。

  记者获悉,该成果目前已完成专利申请,正通过搭建动物模型生产平台、基因编辑治疗策略研发平台、临床试验及效果评价平台向临床与产业转化。




编辑:luyi

 

[山东财经网声明]:凡本网注明“来源:经济导报·山东财经网”的所有作品,版权均属于经济导报·山东财经网。经济导报·山东财经网与作品作者联合声明,任何组织转载、摘编或利用其它方式使用上述作品,敬请注明出处和作者,违者必究!。凡本网注明来源非经济导报·山东财经网的作品,均转载自其它媒体,转载目的在于传递信息,更好地服务读者,并不代表本网赞同其观点,本网亦不对其真实性负责,持异议者应与原出处单位主张权利。如稿件版权单位或个人不想在本网发布,可与本网联系,本网视情况可立即将其撤除。如因作品内容、版权和其它问题需要同本网联系的,请30日内进行。

 
  财经  
 
 
 
· 5月经济数据呈现三大特点:消费升
· “优质粮食工程”硕果累累 各项“短
· 金融期货市场运行平稳 机构投资者成
· 多城调整土拍规则 土地溢价率年内首
· 前5月发行地方专项债9696亿元
· 多地调整住房公积金缴存基数和缴存额
· 央行接连出招定向支持中小银行流动性
· 前4月“双创”减税优惠超过3900
· 宏观数据亮点频现 新一轮稳增长信号
· 新一轮3000亿降费举措落地在即
 
  时事  
 
 
 
· 山东省公费师范生拟实行本科提前批次
· 山东中考录取有哪些变化?
· 国家统计局数据显示:青岛二手房价年
· 山东首列开往东南亚方向国际班列在烟
· 山东又一条东西向高铁,将在这些城市
· 国内首条商用5G公交示范线在青岛启
· 济南高铁“朋友圈”扩容!新增至齐齐
· 猪价短期看仍将上行 6月份生猪出栏
· 明年规模化商用!济南公布5G发展“
· 2022年山东将全面实现地震预警
关于我们 - 广告服务 - 友情链接
 

Copyright @ 山东财经网   地址:济南市泺源大街2号 大众传媒大厦F24

邮编:250014  电话:0531-85196563  电子邮箱:sdenews@126.com QQ:627831312