导读

　　一个不容忽略的事实是，临床试验是验证药物在人体内安全性和有效性的唯一方法 ，也是新药研发过程中资金和时间投入最多的环节。

　　近日，江苏伯克生物医药股份有限公司（下称伯克生物）宣布启动国家唯一针对抗尘肺（肺纤维化）的1.1类新药盐酸替洛肟Ⅱ期临床试验。不过，虽然我国有600万尘肺病人（2015年统计数据，现在非官方数据为750万），但伯克生物需要的240位受试者却难以寻觅。

　　伯克生物创始人王飞向21世纪经济报道记者指出：“除了临床试验本身条件要求苛刻外，还有很多设置不合理，职业病防治院有病人但无试验资格，三甲医院有开展试验的资格但无病人，例如拥有很多尘肺患者的湖南省职业病防治院，申请不到临床试验基地的批文。”

　　另据21世纪经济报道记者从多个三甲医院接受临床试验药企研发处及医生那里了解到，医院招募到合格受试者比较困难，很多受试者实际是因为贫困而靠此进行短期“赚钱”，而且部分符合要求的患者在多地进行报名。

　　事实上，临床研究是药物研发、创新的基础关键环节，有研究表明这也是中外药物研发之间差距巨大的重要原因之一。中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会等7家机构发布了《推动临床研究体系设计与实施，深化医药创新生态系统构建》的最新研究报告指出（下称“报告”），若临床研究的能力和资源问题得不到及时解决，将至少延缓中国创新药产业发展进程五到十年，“报告”建议完善国家层面的临床研究发展战略，提高重视程度，明确将提升临床研究能力作为医改目标之一，设定临床研究发展短期和长期目标。

　　招募难题

　　根据有关部门的粗略估算，我国每年因职业病、工伤事故产生的直接经济损失过千亿。近几年，越来越多的人关注到尘肺病患者这一特殊群体，2017年1月，国家十部委联合发布了《关于加强农民工尘肺病防治工作的意见》；12月13日，国家卫生计生委成立尘肺病诊疗专家委员会。

　　不过，虽然尘肺病患者众多、国家也给予了高度重视，但国内外尚无一种经批准上市的、延缓和阻断尘肺病进展的有效治疗药物，因此，迫切需要寻找高效、低毒、使用方便的治疗尘肺病的药物。

　　盐酸替洛肟是一种抑制肺纤维化病变进展的新药，于2004年获得国家食品药品监督管理局药物临床研究批件， 2005年在北医三院启动Ⅰ期临床研究，进行了药代动力学及耐受性临床研究，并于2010年完成Ⅰ期临床研究获得总结报告。

　　I期临床试验研究结果表明受试者对盐酸替洛肟片有较好的耐受性和较高的安全性。目前该药已经进入Ⅱ期临床试验研究阶段，参加临床试验的尘肺患者还在招募中，但目前却遇到患者招募难题。

　　为什么招募240个患者就这么难呢？

　　据介绍，受试者入选标准十分严格，尘肺病患有18种情况是要排除的，如未脱离粉尘接触者、肝肾功能异常等的患者都不能参加试验。而这并不是招募困难的最大问题，王飞向21世纪经济报道记者称，相关规定设置不合理给试验的推进增加了很大的阻碍。

　　一方面，疾病诊断机构与研究机构分家，有权对患者下尘肺病诊断的，只能是那些指定的、有诊断鉴定资质的机构如各省市的疾控中心下属的职业病防治院，而普通医院的医生没有权限对患者下诊断，最多只能说“疑似尘肺病”。

　　另一方面，有资质进行临床试验的机构，往往是大型三甲医院，职业病防治院并没有资格，如拥有很多尘肺患者的湖南省职业病防治院，申请不到临床试验基地的批文。

　　据了解，伯克生物也曾向一些公益组织寻求合作，但都被拒绝。王飞很无奈地向21世纪经济报道记者表示，这些组织担心会涉及盈利性的事情，会影响公益形象。

　　而部分受试者也存在一些问题。据某三甲医院正在做某药物试验的医生向21世纪经济报道记者透露，部分主动参与临床试验的受试者都是由于贫困来短期“赚钱”，有的符合条件的患者会反复参与试验。另有报道称“试药人受控中介”形成“灰色产业链”等。临床试验受试者在招募过程中的种种“造假”、“违规”行为，却是圈内人士知而不言的陈年诟病。

　　重基础、轻临床

　　伯克生物遭遇的临床试验问题并非孤例。实际上，我国临床研究资源匮乏，而且长期以来，临床研究被严重忽视。

　　麦肯锡全球副董事合伙人陈波以2015年第十一批“千人计划”青年项目的人才学科分布为例称：“661个‘千人计划青年人才’中医学领域只有3人，且都是基础医学，临床研究人才太不受重视了。”

　　以临床研究资源为例，2017年1-10月，国内获批可以开展临床试验的项目是2014年的3倍，创新药研发的热潮使大量药物成功将进入临床试验阶段。相比之下，中国获得认证的临床试验机构数量在2014年到2016年间却没有显著变化。

　　其中，2/3的机构在过去三年中仅参与不超过20项试验，同时仅34%的机构在过去三年中承担过10项以上国际多中心临床试验。而2017年新增的168家机构也基本尚未具备规模开展创新药临床试验的能力。

　　这与我国过去15-20年在医学科学领域 “重基础、轻临床”有着密切关系。“报告”以2016年国家自然科学基金资助课题为例，在批准资助的医学科学相关的课题中，95%的课题为基础医学类，仅5%用于支持临床研究。同样，2016年国家重点研发计划启动生物医药相关项目共7大类299项，其中仅13%用于临床研究，政府科研基金中用于支持临床研究的比例有待增加。

　而在医院评价体系中，临床试验也不受重视。《三级综合医院评审标准》中，总计636项条款中仅2条涉及临床试验，占比仅0.3%。国家临床重点专科评估中仅肿瘤和药学科涉及临床试验相关指标。《肿瘤科国家临床重点专科建设项目评分标准》共900分，临床试验占25分，仅0.3%。此外，国家卫计委尚未认可药物临床试验机构作为医院专科能力的体现，也没有相应评估标准。

　　北京大学第一医院国家药物临床试验机构、药剂科主任崔一民坦言，目前医院绝大多数人做临床试验和研究都是兼职工作，不仅付出多，回报少，在医院内部无论是述职、评优、晋升都没有任何优势，也没有制度保障。

　　为此，上述“报告”提出四项具体建议，即在顶层设计上，建议国家出台更细化的鼓励措施，有的放矢地资助临床研究项目，改革医院考核办法及岗位问题；加快临床试验启动速度，提高审批效率，完善伦理审查和受试者保护机制；优化试验设计和执行；建立完善的支撑机制，加大临床研究人才教育等内容。